这或许是医疗保健行业最引人注目的变革：数字生物(wù)學(xué)和生成式人工智能(néng)（AI）正在帮助重塑药物(wù)发现进程。

利用(yòng)AI开发新(xīn)药尚处于起步阶段，但AI设计的药物(wù)在过去几年已经进入临床试验的早期阶段，一些AI制药先驱公司已经在该领域取得一定成果。不过，英國(guó)《自然》网站刊文(wén)称，AI加速药物(wù)发现的潜力还需要实践检验。

开发噬菌體(tǐ)形式的抗生素

人體(tǐ)被大量的微生物(wù)所占据，其中就包括病毒，这些病毒群體(tǐ)统称為(wèi)人體(tǐ)病毒组。美國(guó)AI制药公司Salve Therapeutics首席执行官斯特凡·N·卢卡诺夫指出，人體(tǐ)组织中自然存在的病毒是携带基因疗法有(yǒu)效载荷治疗疾病的理(lǐ)想途径。

Salve正在将机器學(xué)习与计算机辅助设计结合起来，开发噬菌體(tǐ)形式的抗生素。该方法可(kě)以通过对各种模型进行广泛的迭代分(fēn)析，对一项药物(wù)发明的属性、结果和风险进行虚拟评估。

卢卡诺夫表示，他(tā)们正在致力于通过基因工程改造噬菌體(tǐ)，以获得更大的效力和宿主范围。他(tā)预计噬菌體(tǐ)抗生素能(néng)够改善移植、烧伤和免疫受损患者的生活。

卢卡诺夫强调，由于噬菌體(tǐ)只针对细菌，因此，除了异物(wù)颗粒的存在而导致人體(tǐ)产生的轻微免疫反应之外，这种抗生素不会给患者带来重大风险。

研制口服小(xiǎo)分(fēn)子药物(wù)

美國(guó)AI药物(wù)研发公司Biolexis Therapeutics专门开发针对癌症和各种代謝(xiè)、炎症和神经退行性疾病的口服小(xiǎo)分(fēn)子药物(wù)。

该公司通过其专有(yǒu)的MolecuLern工艺来发现和开发新(xīn)的临床候选药物(wù)。该工艺可(kě)以针对任何种类的蛋白质，识别具有(yǒu)药物(wù)样特征的新(xīn)的化學(xué)实體(tǐ)，并通过实验室数据验证，将发现和开发新(xīn)药物(wù)时间从几年缩短到几个月。他(tā)们开发的一款药物(wù)SLX-0528，目前正处于胰腺癌的IB期试验阶段。该药物(wù)旨在控制辅助性T细胞17的细胞分(fēn)化、功能(néng)和白细胞介素释放。

推出生成式AI药物(wù)发现平台

安东尼·科(kē)斯塔是英伟达公司生命科(kē)學(xué)开发者关系全球负责人。他(tā)指出，许多(duō)生成式AI都构建在大型语言模型的底层模型上。这些模型正在提高其预测药物(wù)性质和相互作用(yòng)的能(néng)力。

為(wèi)了帮助实现这一潜力，英伟达开发了BioNeMo，这是一种用(yòng)于生物(wù)學(xué)中的生成式AI的云服務(wù)，為(wèi)小(xiǎo)分(fēn)子和蛋白质提供了各种AI模型。科(kē)斯塔断言，有(yǒu)了BioNeMo，研发人员可(kě)以利用(yòng)具有(yǒu)专有(yǒu)数据的AI模型来快速预测蛋白质和生物(wù)分(fēn)子的3D结构和功能(néng)，将加速新(xīn)的候选药物(wù)的产生。

总部位于美國(guó)芝加哥(gē)的初创公司Evozyne最近使用(yòng)BioNeMo设计了新(xīn)的蛋白质来治疗苯丙酮尿症。苯丙酮尿症是一种罕见的疾病，其特征是氨基酸苯丙氨酸水平升高。实验室测试最终证明，一些AI开发的蛋白质变體(tǐ)比自然形式更有(yǒu)效。

AI药物(wù)发现需要临床验证

药物(wù)开发涉及若干具體(tǐ)步骤。它通常从识别导致某种疾病的生物(wù)靶点开始（可(kě)能(néng)包括DNA、RNA、蛋白质受體(tǐ)或酶），然后筛选可(kě)能(néng)与其相互作用(yòng)的分(fēn)子。这就是所谓的“发现”阶段。

新(xīn)药必须具备严谨性、安全性、有(yǒu)效性和信任度，各公司必须要找到一条通向该目标的正确道路。即使AI确实减少了化合物(wù)进入临床前测试所需的时间和成本，大多(duō)数候选药物(wù)仍会在后期阶段失败。但只要能(néng)加快这一过程，就是胜利。产业界和學(xué)术界必须利用(yòng)彼此的优势，确定如何才能(néng)最有(yǒu)效地利用(yòng)AI。

卢卡诺夫表示，AI和机器學(xué)习代表着一种令人兴奋的新(xīn)方法，可(kě)提高疗效和安全性，并将更多(duō)药物(wù)推向市场。他(tā)指出，在药物(wù)发现中使用(yòng)AI和机器學(xué)习仍处于早期阶段，应进行实验室验证，确保只有(yǒu)最好的候选药物(wù)才会进入临床试验。

此外，各种安全功能(néng)正在融入基于AI的药物(wù)开发中。例如，Biolexis使用(yòng)多(duō)种方法来优先考虑安全性高的分(fēn)子。该公司首席执行官大卫·J·比尔斯表示，机器學(xué)习开发的分(fēn)子的安全性和潜在的意外后果是需要解决的重要问题。